近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了蓝鸟生物公司(BLUE,股价5.81美元,市值4.48亿美元)的Zynteglo基因疗法。
Zynteglo在美国的定价高达280万美元(约合人民币1908万元),超过诺华制药(NVS,股价84.92美元,市值1853.62亿美元)的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元,成为“史上最贵药”。
该疗法是一种一次性基因疗法,也被称为“beti-cel”,用于治疗需要定期输血的全部基因型β-地中海贫血。这是FDA首次批准针对β-地中海贫血患者的基因疗法。彭博社称,对于这类患者来说,该疗法“改变了游戏规则”。在此之前,针对该疾病唯一可用的治疗方法是依靠患者亲人进行骨髓移植。
蓝鸟生物是在基因疗法的浪潮中诞生的,曾经,作为生物技术界的“宠儿”,华尔街投资者趋之若鹜,但如今,却坠落至资金枯竭的边缘。
在Zynteglo获批上市这一消息的刺激下,蓝鸟生物股价在当地时间8月17日上涨24%,次日盘前又一度大涨17%,不过18日收盘,股价下跌14.31%,报收5.81美元/股。截至19日收盘,股价小幅回弹,上涨2.75%,报收5.97美元。
31vqu0vwtrh94.jpg
前往首页>> |